به گزارش خرید بک لینک دانشمندان آمریکایی با استفاده از یک روش جدید ژن درمانی توانستند شنوایی از دست رفته موش ها را تا حدودی بازگردانند.
به گزارش خرید بک لینک به نقل از ایسنا و به نقل از نیواطلس، دانشمندان “بیمارستان کودکان بوستون” (Boston Children’s Hospital) توانستند با موفقیت از ژن درمانی برای بازگرداندن شنوایی از دست رفته موش ها استفاده کنند. این گروه پژوهشی، یک جهش ژنتیکی که بر سلول های مویی گوش داخلی تاثیر می گذارد، را اصلاح کردند. شاید روش جدید آنها بتواند به بهبود ژن درمانی در سایر اختلالات هم کمک نماید.
هدف این درمان جدید، ژنی معروف به “STRC” بود که در ۱۶ درصد از موارد کم شنوایی ژنتیکی نقش دارد. این ژن، پروتئینی معروف به “استریوسیلین” (Stereocilin) را رمزگذاری می کند که چارچوبی را برای سلول های مویی گوش به وجود می آورد تا آنها را در تماس با “غشای تکتوریال” (Tectorial membrane) نگه دارد. این غشا در واکنش به صدا، مرتعش می شود. سلول های مویی، این ارتعاشات را دریافت می کنند و آنها را به سیگنال های الکتریکی تبدیل می کنند که به مغز ارسال می شوند. بروز جهش در ژن STRC می تواند این فرایند را مختل کند.
“جفری هولت” (Jeffrey Holt)، پژوهشگر ارشد این پروژه اظهار داشت: اگر استریوسیلین جهش یابد، این تماس برقرار نمی گردد و تحریک سلول های مویی به درستی صورت نمی گیرد. نکته مهم این است که سلول های مویی همچنان کاربردی هستند؛ ازاین رو می توانند پذیرای ژن درمانی باشند. ما باور داریم که این یک فرصت بزرگ را برای درمان افراد مبتلا به کم شنوایی، از نوزادان گرفته تا بزرگسالان فراهم می آورد.
دانشمندان برای هدف قرار دادن این جهش، یک نسخه سالم از ژن STRC را در یک “ویروس در رابطه با آدنو” (AAV) قرار دادند که برای جستجوی سلول های مویی طراحی شده بود. سپس این ژن درمانی روی موش های مبتلا به کم شنوایی در رابطه با STRC انجام شد. دانشمندان چند هفته بعد از درمان، گوش موش را زیر میکروسکوپ بررسی کردند و دریافتند که تا ۶۴ درصد از سلول های مویی آنها منظم تر شده است.

دانشمندان در مرحله بعد، با آزمایش شنوایی موش ها مشابه آزمایش هایی که برای نوزادان استفاده می شوند و همینطور بررسی واکنش های مغز آنها نسبت به صداهای گوناگون، نحوه تاثیر درمان بر شنوایی آنها را ارزیابی کردند. موش های تحت درمان، امتیاز بسیار بالاتری گرفتند و حساسیت به صداهای آهسته و توانایی تمایز بین فرکانس ها را نشان دادند. در بعضی موارد، موش ها باردیگر توانستند شنوایی در سطح معمولی را داشته باشند.
دانشمندان با به دست آوردن این نتایج امیدوارکننده در موش ها، تصمیم گرفتند این روش را روی سلول های انسانی در آزمایشگاه بررسی نمایند که از بیماران مبتلا به کم شنوایی در رابطه با STRC گرفته شده اند. اگر این کار موثر باشد، آزمایش های انسانی هم امکان دارد انجام شوند. این پژوهش امکان دارد نتایج گسترده تری را برای سایر انواع ژن درمانی هم داشته باشد.
هولت افزود: چالشی که ما با آن رو به رو بودیم، این بود که ژن استریوسیلین آنقدر بزرگ است که نمی تواند در راه ژن درمانی قرار بگیرد.
ازاین رو دانشمندان، ژن را به دو نیم تقسیم کردند و هر قسمت را در دو نوع جداگانه از ویروس در رابطه با آدنو قرار دادند. آنها توالی هایی را به هر دو نیمه اضافه کردند تا اطمینان حاصل کنند که همه آنها به یک محل می رسند و هنگامی که آنجا یکدیگر را پیدا کنند، باردیگر مانند یک پازل کامل می شوند. به قول دانشمندان، موفقیت روش آنها در این پژوهش نشان داده است که میتوان آنرا برای سایر انواع ژن درمانی هم به کار برد.
این پژوهش، در مجله “Science Advances” به چاپ رسید.

آمریكا